W badaniu klinicznym przetestowano lek, który został pierwotnie opracowany do leczenia raka u pacjentów progeria - choroba, która dotyka dzieci i powoduje przedwczesne starzenie się - z zadowalającymi wynikami.

Progeria to śmiertelna choroba znana również jako Zespół Progeria Hutchinson-Gilford (SPHG) a jego przyczyna, odkryta w 2003 r., to mutacja genetyczna, która generuje białko progerinowe, odpowiedzialne za pojawienie się patologii.

Dzieci urodzone z tą mutacją starzeją się i umierają wcześnie - średni wiek śmierci wynosi 13 lat - ponieważ progeria przyspiesza wystąpienie chorób sercowo-naczyniowych, które zwykle dotykają dorosłych od 60 lub 70 lat, ale to W tym przypadku występują one u dzieci w wieku pięciu lat, które mogą cierpieć z powodu zawału mięśnia sercowego na udar.

Dzieci z Progeria wykazały znaczną poprawę w kilku aspektach, takich jak przyrost masy ciała, sztywność szkieletu, a przede wszystkim w układzie sercowo-naczyniowym

Lek zastosowany w badaniu, w którym wzięło udział 28 dzieci z 16 krajów, a którego wyniki opublikowano w „Proceedings of the National Academy of Sciences”, jest inhibitorem farnezylotransferazy (IFT) zwanym lonafarnibem. Progerin uniemożliwia komórkom normalne wykonywanie ich funkcji iw tym celu wykorzystuje cząsteczkę zwaną „grupą farnezylową”, która wiąże się z tym białkiem. IFT mają zdolność blokowania wiązania „grupy farnezylowej” do progeriny.

Badania zostały opracowane w Dziale Badań Klinicznych i Translacyjnych Szpitala Dziecięcego w Bostonie, gdzie dzieci IFT lonafarnib podawano doustnie dwa razy dziennie i poddawano różnym testom i okresowym badaniom w celu sprawdzenia jego ewolucji przez dwa lata. i pół

Naukowcy odkryli, że nieletni wykazali znaczącą poprawę w kilku aspektach, takich jak przyrost masy ciała - dzięki wzrostowi masy mięśniowej i kostnej - sztywność szkieletu - która osiągnęła normalny poziom po terapii - a przede wszystkim w ich systemie układ sercowo-naczyniowy (zwiększona gęstość ściany naczyń i sztywność tętnic została zmniejszona o 35%).

Wyniki badania otwierają drogę nadziei w leczeniu progerii, a ponieważ progerin zwiększa się naturalnie wraz z wiekiem ludzi, dalsze badanie wpływu IFT na to białko pomoże lepiej zrozumieć proces starzenia się u ludzi, a także chorób sercowo-naczyniowych związanych z wiekiem.

Źródło: Progeria Research Foundation (PRF)

Czy lekarze padli ofiarą systemu i schematu leczenia? Vlog (Październik 2019).